正大天晴BCMACD3双抗1类新药再获批临床
转自：医药观澜
今日（4月7日），正大天晴宣布其1类治疗用生物制品BCMA/CD3双抗注射用TQB2934在中国获得新的临床试验默示许可，新增适应症为用于治疗成人系统性轻链（AL）型淀粉样变患者。
系统性轻链型淀粉样变是一种浆细胞增殖性疾病，其发病率为9-14例/100万人口/年，多见于老年人[2]。这种疾病是一种罕见病，起病隐匿，临床表现多样，可累及多个器官，肾脏及心脏是最常见的受累器官。心脏病患者可能表现为乏力、心衰。肾脏累及可能导致尿中出现泡沫、尿蛋白增多，以及双下肢或颜面部水肿。目前系统性轻链型淀粉样变的治疗主要为靶向克隆性浆细胞，使器官获得缓解，然而，复发/难治性系统性轻链型淀粉样变面临着预后较差，治疗选择有限，存在较大的未被满足的临床需求。
根据正大天晴新闻稿介绍，注射用TQB2934是其开发的创新型抗BCMA/CD3双特异性抗体。CD3是T细胞表面重要的膜分子，BCMA是B细胞成熟抗原。研究显示，系统性轻链型淀粉样变患者的克隆性浆细胞上膜结合BCMA高表达，诊断时骨髓标本中的浆细胞中位BCMA表达率约为65%，复发时浆细胞中位BCMA表达率约为75%。BCMA/CD3双特异性抗体通过一端与T细胞表面的CD3受体结合，另一端与克隆性浆细胞BCMA结合，将T细胞招募至BCMA阳性细胞周围，进而可以激活T细胞释放颗粒酶、穿孔素等杀伤BCMA阳性的靶细胞。此前已有研究表明，BCMA靶点T细胞疗法治疗系统性轻链型淀粉样变有望获得深度缓解，从而延长生存，改善预后。
此前，TQB2934已于2022年在中国获批临床，拟开发治疗多发性骨髓瘤。根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，该产品目前正在一项1期临床试验中接受评估，研究其在多发性骨髓瘤受试者中的耐受性和药代动力学。本次该产品针对新适应症获批临床，意味着其临床开发进程迎来新的进展。
参考资料：
[1]正大天晴BCMA/CD3双抗获批临床靶向罕见病“AL型淀粉样变”.RetrievedApr7，2025,Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/QxpDSMlZg-4WtdH2EuiD7A
[2]SanchorawalaV.SystemicLightChainAmyloidosis.NEnglJMed.2024；390（24）:2295-2307.
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（转自：医药观澜）